Четверг, 18.08.2022, 10:34
Приветствую Вас, Гость Нашей Планеты



06:04
Представлены положительные результаты исследования генной терапии Tay-Sachs на людях




Болезнь Тая-Сакса встречается редко, но для пациентов и их семей это расстройство является разрушительным. Дети, которым поставлен диагноз, как правило, умирают в возрасте пяти лет. Болезнь была прослежена до мутации в гене, кодирующий фермент Гекса, который играет важную роль в мозге. Гекса разрушает липид, называемый ганглиозидом GM2, который обычно находится на низких уровнях в мозге. Хотя это жироподобное вещество обычно безвредно, ганглиозид GM2 может вызвать серьезные проблемы, если он накапливается, что происходит у пациентов Tay-Sachs. Но функциональный фермент HexA нельзя просто дать им, потому что большая часть того, что проглатывается, не проходит через гематоэнцефалический барьер. Таким образом, клетки в мозге должны производить его, и если они не могут, состояние смертельно.

Ученые, возможно, преодолели эти проблемы. Команда исследователей в настоящее время успешно лечит двух пациентов Tay-Sachs экспериментальной терапией, которая содержит генетические инструкции для создания HexA. Процесс использует вирусный вектор для получения реагентов генной терапии HexA в ядро клеток, где находится геном. Это лечение было введено в мозг животных моделей, чтобы проверить его эффективность. Эти тесты показали, что подход будет работать, и затем он был протестирован на двух людях.

Первому ребенку было всего 30 месяцев, когда он получил лечение, и у него были симптомы поздней стадии заболевания. Через три месяца пациент восстановил некоторый мышечный контроль и смог сфокусировать глаза. Ребенку сейчас пять лет, у него нет приступов и стабильное здоровье, что обычно невозможно для пациента Tay-Sachs в этом возрасте.

Еще один ребенок получил лечение в возрасте семи месяцев. Через три месяца у этого пациента появились признаки улучшения нейродевелопмента. В возрасте чуть более двух лет у них нет судорог.

Ученые, участвующие в этих усилиях, отметили, что потребуются дополнительные исследования, прежде чем мы узнаем, остановит ли лечение дальнейшее прогрессирование болезни. В настоящее время проводится более крупное клиническое исследование, которое поможет ответить на этот вопрос и узнать больше о дозировке и любых потенциальных рисках.

Александр Буценко



Оцените материал:





ПОДЕЛИСЬ С ДРУЗЬЯМИ:

Материалы публикуемые на "НАШЕЙ ПЛАНЕТЕ" это интернет обзор российских и зарубежных средств массовой информации по теме сайта. Все статьи и видео представлены для ознакомления, анализа и обсуждения. Мнение администрации сайта и Ваше мнение, может частично или полностью не совпадать с мнениями авторов публикаций. Администрация не несет ответственности за достоверность и содержание материалов,которые добавляются пользователями в ленту новостей.


Категория: Наука и технологии | Источник: http://zen.yandex.ru| Просмотров: 235 | Добавил: Pantera| | Теги: терапии, исследования, представлены, положительные, людях, на, генной, Результаты, Tay-Sachs | Рейтинг: 5.0/1

В КОММЕНТАРИЯХ НЕДОПУСТИМА КРИТИКА САЙТА,АДМИНИСТРАТОРОВ,МОДЕРАТОРОВ и ПОЛЬЗОВАТЕЛЕЙ,КОТОРЫЕ ГОТОВЯТ ДЛЯ ВАС НОВОСТИ! УВАЖАЙТЕ ЧУЖОЙ ТРУД!
Всего комментариев: 0
Добавлять комментарии могут только зарегистрированные пользователи.
[ Регистрация | Вход ]

По этой теме смотрите:



ВСЕ НОВОСТИ:
Астрология, пророчества [1066]Астрономия и космос [1457]Безумный мир [2063]
Войны и конфликты [2310]Гипотезы и версии [3874]Дом,сад,кулинария [3945]
Животные и растения [2669]Здоровье,психология [4748]История и археология [4652]
Мир вокруг нас [2167]Мировые новости [7583]Наука и технологии [890]
Непознанное [4196]НЛО,уфология [1263]Общество [7795]
Прогнозы ученых,исследования [798]Происшествия,чп,аварии [1302]Российские новости [5860]
Стихия,экология,климат [2739]Феномены и аномалии [945]Фильмы и видео [6336]
Частное мнение [4911]Это интересно! [3311]Юмор,афоризмы,притчи [2394]



АРХИВ САЙТА:
Астрология и пророчества [825]Гипотезы и прогнозы [4630]Дом,сад,кулинария [223]
Животные и растения [2796]Здоровье и красота [5708]Интересности и юмор [3759]
История и археология [4694]Космос, астрономия [2262]Мир вокруг нас [1982]
Наука и технологии [2422]Непознанное [3983]НЛО,уфология [1747]
Общество, в мире, новости [11569]Психология и отношения [84]Стихия, климат, экология [421]
Фильмы и видео [367]Частное мнения [111]Эзотерика и феномены [2031]